高中学历父亲为救儿子自学基因编辑自制药物原标题高中学历父亲回应救儿

_本文原题是 高中学历父亲回应救儿子自制药：“儿子病重，你会冒险选择自制药吗？”
这两日，一篇题为《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。文中，高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑、自制药用级化合物治疗罕见病的故事，引发众多讨论。9月29日，当事人徐伟通过微博发文，感谢众人的关心和鼓励，回应化合物安全性问题，并求助专家与相关检测机构能够提供支持与帮助。

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微博截图
根据《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》一文，徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合症。
文章提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。
但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，徐伟开始走上危险重重的自制药之路。
对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心，“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了” 。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医” 。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。

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组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验（图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄）
随着这篇文章的广泛传播，今日，微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光出面发声，连发2条微博回应相关问题，并表达求助之意。
在第一条微博中，@不负我时光感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。

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在第二条微博中，@不负我时光先是集中回应了人们关心的一些问题。关于化合物安全性方面，@不负我时光表示已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。关于孩子用药后的相关状况，@不负我时光表示，化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用，所以开始培养间充质干细胞，希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。
之后，@不负我时光表达了求助之意。一方面，他表示，生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵，而孩子病了之后所有收入来源都断了，加上搭建实验室和研发后期的基因药物，囊中羞涩，希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。

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