一针70万？！罕见病“天价药”之困期待破解( 二 ) 目前

华东政法大学党委书记郭为禄援引统计数据谈到，全世界有3亿多人属于各类罕见病患者，这个数字其实很庞大。以我国为例，大约要保障2000多万罕见病患者的用药，可见，这一患者群体人数很多，且每个患者的背后都关联着一个不幸的家庭。“要实现全民健康，不能忽视这些罕见病患者的生命健康。”
事实上，罕见病涉及的不仅是医学问题，也同时涉及经济学、社会学、公共管理和法学问题。
近年来，我国在罕见病救治和保障方面的立法有不小进步。有法学专家介绍，2019年修订的《药品管理法》和《药品注册管理办法》，从法律层面确立了罕见病药物优先审评审批制度；2020年6月实施的《基本医疗卫生与健康促进法》明确提出，国家支持罕见病药品的研制生产；2020年修订的《医疗器械监督管理条例》规定，可以对用于治疗罕见疾病的医疗器械附条件批准上市使用等。
“我国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病，这些罕见病患者在我国已‘有药可医’ 。在2019年和2020年，有多种罕见病高值药进入中国，让患者看到了希望。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林称，为鼓励罕见病药物引进、研发和生产，国家出台一系列政策加速新药审评审批，提供税收优惠，让患者“有药可用”；为降低罕见病患者经济负担，国家医保目录调整持续关注罕见病用药，为患者“减负” 。
虽然利好消息不断，但专家们也表示，当前仍要清醒地看到，罕见病并未达到“病有所医、医有所药、药有所保” 。
有专家统计，在我国公布的首批121种罕见病目录中，仍有20余种罕见病的患者不得不“超适应症”用药；从全国罕见病制度层面来看，仍有较多罕见病药物未被纳入医保，年治疗费用超过30万元的高值罕见病药物进入国家医保还未实现“零”的突破。
建长效机制，补齐罕见病用药保障“最后一公里”
再等等？对于很多未解难题，这也是一种态度。但对许多生命而言，似乎又等不起。
金春林注意到，当前，一些创新支付保障的实践，正被应用于解决罕见病高值用药支付困境。
比如，国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式，通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式，化解了部分罕见病患者“用药贵”的困境。同时，地方罕见病医疗保障模式的实践，也为罕见病立法提供了参考。
采访人员在采访中获悉，围绕罕见病高值药保障，上海、浙江等地通过将罕见病纳入大病医保、建立专项基金制度、推行政府型商保、鼓励参与医疗救助、倡导慈善帮扶、企业捐赠、个人一定比例自付等方式，逐步探索罕见病用药保障新机制。
不过，也有专家指出，这其中亟需完善的环节依旧很多。比如，在地方探索中，个人自付比例的地方差异大。再如，罕见病患者人数少，药价谈判空间有限；政策性商保在快速发展中产品设计不够成熟，难以形成长效机制等。
“各地过去10年的探索证实，仅靠单方力量解决罕见病的医疗保障是不够的。”越来越多的专家提出进一步建议：通过立法明确企业、商业保险的社会责任，强化商业保险作为国家医保的重要补充作用，遵循政府主导、国家统筹、多元筹资、社会共付的原则，实现对罕见病高值药物的医疗保障，由此补齐罕见病用药保障“最后一公里” 。