赛诺菲特药业务全球负责人Bill Sibold:挖掘创新潜力 “全力致胜”深耕特药领域( 二 ) 本文转自：新华网新华网北京

“特药产品的研发现在已经占到我们制药研发总投资的95% ，与2017年相比增加了约50% 。”Bill Sibold介绍，目前赛诺菲特药的研发管线项目包括91项临床研究，其中有34个项目处于临床三期或已提交NDA待监管批准。这些候选产品中有一部分是新分子药物，还有一部分是现有产品的新适应症或新配方的开发。
不断探索中国患者未被满足的需求提升创新药物可及性
改革开放初期，赛诺菲便早早地进入到中国，见证并参与了中国医药卫生事业的飞跃发展。在华历经40年，赛诺菲始终将中国视作企业发展的战略核心。
“在特药领域，赛诺菲已在中国耕耘了20余年，在此过程中，我们不断探索中国患者未被满足的需求，并与中国政府以及行业伙伴密切合作，携手提升创新药物对中国患者的可及性和可负担性。”Bill Sibold说。
为满足百姓的用药需求，中国不断深化药品审评审批制度改革，出台了一系列关键举措，加快新药上市。例如， 2017年发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，为推动药品医疗器械的创新，营造积极的法规环境。2018年公布《临床急需境外新药审评审批工作程序》，患者急需的境外已上市新药开启了“绿色通道” 。
“中国的药监和医疗改革为赛诺菲特药提供了非常好的机遇，让赛诺菲可以更早、更快地将创新产品带到中国市场。”Bill Sibold说。
据悉，过敏、炎症等免疫系统疾病呈现不断增长趋势，成为中国人民面临的巨大健康挑战。其中，中度至重度特应性皮炎主要由2型炎症引起，它不仅仅是一种皮肤病，更是一种难治性的系统性免疫疾病。
近年来，赛诺菲持续耕耘免疫领域。2020年，度普利尤单抗在华获准上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎，从获批到上市仅用了25天的时间，上市后5个月该药又被纳入国家医保目录。随着2021年9月青少年特应性皮炎适应症以及2022年2月6岁及以上儿童特应性皮炎适应症的获批，度普利尤单抗在中国已有三个获批适应症，让更多年龄层的中国患者能够获益。
“度普利尤单抗是全球首个获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，它的批准、上市和纳入国家医保都体现了‘中国速度’ ，通过加快突破性疗法的可及性，满足了迫切的临床需求。”Bill Sibold表示， “未来我们也将继续拓展免疫管线，力争成为免疫领域的领跑者，为患者提供更广泛、全面的治疗方案” 。
此外，在今年的《政府工作报告》中，明确强调要“加强罕见病研究和用药保障” 。
作为在中国率先推进罕见病治疗发展的跨国药企之一，赛诺菲长期以来通过与政府、行业协会等战略伙伴的积极合作，共同提升中国罕见病的诊疗水平，并寻求多元化的支付解决方案，致力于改进和解决中国罕见病患者“病无所依”、“医无所药”、“药无所保”的三大困境，加速中国罕见病事业的发展。Bill Sibold表示，近年来，随着罕见病药品加速审评政策的推出，行业对创新支付解决方案的不断探索，以及在各相关方的共同努力下，越来越多的罕见病患者实现了长期的用药可及。
不过值得注意的是，还有许多患有“超级罕见病”的患者，仍然面临着巨大的药费负担。目前国内对“超级罕见病”尚无完整定义，而苏格兰、新加坡、澳大利亚等国则将病率小于 1/50,000 的疾病定义为“超级罕见病” 。治疗超罕病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应的研发和生产成本也较高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重。