从非生殖细胞到生殖细胞，转基因人的最后一步( 三 ) 文

一开始，人们觉得这项技术挑战的难度根本无法逾越。科学家可以将干细胞暴露在辐射中使基因发生突变，但是由于这些突变在整个基因组中呈随机分布，因此任何试图对突变产生定向影响的努力均付诸东流。虽然携带已知基因变化的病毒能够将外源基因插入基因组中，但是其插入位点通常也是随机选择，更不用说插入的基因还会被基因组沉默化。
不过，如今，在基因编辑技术（CRISPR）已经获得了突飞猛进的发展的情况下，这一问题已经得到了极大的改善。尽管基因编辑技术尚存在某些不足，但是与其他任何基因改造方法相比，这种方法仍然是最便捷、强大与高效的基因编辑工具。这项革命性技术源于微生物自身某种神秘的防御机制，它最早由从事酸奶加工的科研人员发现，然后由RNA生物学家通过再编程实现了遗传学家期盼已久的梦想：它可以对人类基因组进行定向、高效与序列特异性修饰。

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转基因人的最后一步
目前，距离完成人类基因组永久性定向修饰就差最后一步。我们需要把在人类胚胎干细胞中创建的基因改变整合到人类胚胎中。
然而，无论是从技术层面还是伦理角度来看，将人类胚胎干细胞直接转化为正常人类胚胎都不可思议。即使人类胚胎干细胞可以在实验室条件下分化为所有类型的人体组织，但是当人类胚胎干细胞直接移植到女性子宫后，我们依然无法指望这个细胞可以自动形成正常人类胚胎。当人类胚胎干细胞被移植到动物体内后，其中大部分细胞也只能分化为某些松散的胚层结构，而这与受精卵在人类胚胎发育过程中所形成的解剖学与生理学构造相去甚远。
为此，研究人员设计出一种潜在的替代方案，他们先等胚胎解剖结构基本形成后（例如受孕数天或数周后）再对其进行整体遗传修饰。但是这种办法也面临尴尬的境地：人体胚胎一旦形成各种胚层，那么就很难再对其进行基因修饰。并且，即便先抛开技术问题，在人类活体胚胎中尝试基因组修饰必然会引发生物学与遗传学范畴以外的各种担忧。
值得注意的是，操纵基因与操纵基因组是两种完全不同的概念。要知道，在自然条件下（尤其是在胚胎细胞或生殖细胞中）对于基因组进行操纵将面临来自技术领域的巨大挑战。但是如今这种风险已经不再局限于某个细胞，而是直接指向我们人类自身。
试想一下，如果人类基因组工程按照：分离出真正的人类胚胎干细胞（能够形成精子或卵子）；运用某种技术在这个细胞系中创建可靠的定向遗传修饰；将基因修饰的干细胞直接转化为人类精子与卵子；通过体外授精技术使这些经过修饰的精子与卵子孕育出人类胚胎的步骤来进行，我们或许就可以得到转基因人。
虽然每个步骤当前均受制于技术发展水平，但其中还有许多问题悬而未决。正如干细胞生物学家乔治·戴利（George Daley）所指出的：“基因编辑引发的最根本问题在于，我们将如何看待人类的未来，以及我们是否应该在改变自身生殖细胞上迈出关键的一步，同时我们在某种意义上要把控遗传命运给人类带来的巨大风险。”毫无意外，人类正在朝着实现“增强”自身基因组的愿望狂奔而去，但在此之前，我们首先要认识到这件事情的巨大风险。返回搜狐，查看更多
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