儿童“救命药”也内卷起来了？( 二 ) 儿童节

然而，第一个SMA“救命药”直到2016年才首次获FDA批准上市，也就是渤健的诺西那生钠，这款药2019年4月进入中国。而其高价也令很多人望而却步。
有人算过一笔账，以当时定价69.97万元/5毫升，折合每一滴的价格高达7000元，一个孩子终身用药的费用高达千万。这对大多数普通家庭都是天文数字，他们能够负担的年费用不超过10万元。
家长有苦衷，药企也为难。新药研发成本动辄十多亿美元，耗时十年，罕见病患者又极少，要想收回成本，高定价是基本操作。
可以看到，诺西那生钠在美国定价12.5万美元，折合人民币约为83万元。比诺西那生钠晚上市2年的诺华的基因疗法Zolgensma ，直接就定价212.5万美元一针，折合人民币1400多万元，被称为“史上最贵的药” 。
被寄予厚望的医保，也限于有限基金，给罕见病药的心理价位是年费用10万元以内。
也正因为此，三方一直僵持不下，据调查，直到医保谈判前，全国用过这款“天价药”的患者满打满算也就400例。更多患者家属只能望药兴叹。为此，《人物》杂志还曾发出“上千万救一个孩子,或者让他逝去”的灵魂拷问。
竞争者改变了什么？
“这是给孩子最好的生日礼物。”一个患儿的妈妈在接受媒体时说， 2022年1月1日，她4岁的儿子幸运地第一个用上了降价后的诺西那生钠。
这几个月前的国家医保谈判中，诺西那生钠一降到底，从70万元一针直接降到了3.3万元，首年费用20万元左右，以后每年费用不到10万元。经过医保支付，个人需要负担的部分最低只要2-3万元。
降价背后的因素很多。首先，到2021年诺西那生钠在全球上市已经5年，这期间诺西那生钠已经为渤健贡献了86.62亿美元的销售额，收回成本已经不成问题。
而在中国，如果不降价，其市场也很难有进一步的突破。
更加重要的是，竞品出现了。
目前全球获批上市的SMA用药有3个，除了诺西那生钠，还有诺华的Zolgensma ，以及罗氏的利司扑兰。其中诺西那生钠在美国第一年年费用约为62.5万到75万美元， Zolgensma一次性费用在210万美元左右，利司扑兰费用最低一年也要34万美元左右。
从各个药的特点来看，利司扑兰为口服剂型，生产成本更低、依从性更好；Zolgensma虽然价格高，但是有望一次性根治，且为静脉注射。相比之下，诺西那生钠需要终身用药，且需要经过腰穿在椎管内推注给药，这些都使其在竞争中处于不利地位。
从近年来该公司年报看，诺西那生钠的销售额已经在持续下滑， 2021年已经下滑至20亿美元以下的新低。

文章图片

文章图片

来自渤健2021年财报
2021年6月利司扑兰在中国获批上市，用于2月龄以上SMA患者治疗。8月中旬该药正式商业化， 60mg/瓶的定价是6.38万元，年费用在30万到100万之间。
同时，诺华的基因疗法也在中国进入了临床试验阶段。而且其“一针见效”的可能性，也令很多患者希望可以参加该药的临床试验。
二者都与当时55万元一针的诺西那生钠形成了正面竞争。
4个月后， “天价药”直接降到了“平民价” 。业界分析，通过放量，其在中国的销售额将大幅提升，只是这种提升能否拯救该药全球销售额的下滑，还有待进一步观察。特别是在罗氏口服制剂的适用范围扩大以后。
罕见病用药也要卷了吗？
尽管如此，值得注意的是，中国也有至少2家药企在挑战SMA的基因疗法——锦篮基因、嘉因基因。他们又将给这一领域带来怎样的影响，还很难预见。