儿童“救命药”也内卷起来了？( 三 ) 儿童节

不过内卷的隐忧已经存在了。毕竟市场有限，新品如何突围成了难题。“以后他们恐怕招募患者都难了，毕竟已经有一款药进了医保，价格已经很低了，还有诺华的基因疗法在做临床，是不是还有人愿意去参加他们的试验就不好说了。”有行业人士向虎嗅表示担心。
无论如何，更多竞争者为患者提供了更多更便宜的药，也不失为一件好事。
事实上， “天价药”、销售金额高的重磅炸弹，都不可避免遇到挑战者。也就是说，通过挑战已上市药物来获得市场，是符合创新药研发的一般规律的。这样既可以降低价格，也可以给患者更多的选择。
然而这样的事情在罕见病领域却并不常见。
据智慧芽数据，现阶段全球已知的罕见病就有7000多种，其中，超过90%是无药可治的。而儿童是这类疾病主要的受害者。全球超3亿罕见病患者中， 50%是儿童， 70%的疾病在儿童时期发病。
近年来，中国从鼓励药械创新到医保纳入，都将罕见病列入了优先范畴。
然而从数据上看，截至2021年，国内获批上市的罕见病用药只有60多种，已经纳入医保的40多种，涉及25种罕见病，约为首批目录公布罕见病种的21% 。
在硬币的另一面，业界则更加担心，国家医保局控费能力、议价能力更强的情况下，罕见病研发遇冷的情况。“中国的投资人不愿意投罕见病用药，因为病人太少，市场太小了。”前述行业人士无奈地告诉虎嗅。
实际上，全球范围内，罕见病是一个巨大的市场。据Frost&Sullivan统计， 2020年全球罕见病药物市场规模约为1351亿美元，到2030年将增至3833亿美元。美国FDA自1980年代以来已经批准上市了770多种罕见病用药，粗略平均每种药的销售额都在20亿美元左右。
以SMA治疗领域已经获批的3种药为例。诺西那生钠累计收入已经接近90亿美元。最贵的Zolgensma2021年也卖了13.51亿美元。即便是最晚上市的落实的利司扑兰，也有分析师预计其巅峰收入可以达到20亿美元。
而在中国，什么样的支付方能支撑起如此庞大市场？